FDA chấp thuận lorlatinib trong điều trị bậc hai hoặc bậc ba đối với NSCLC di căn dương tính với ALK

Vào ngày 2 tháng 11 năm 2018, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã cấp phép nhanh chóng cholorlatinib(LORBRENA, Pfizer, Inc.) dành cho bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn (NSCLC) dương tính với anaplastic lympho kinase (ALK) mà bệnh đã tiến triển khi sử dụng crizotinib và ít nhất một chất ức chế ALK khác để điều trị bệnh di căn hoặc bệnh đã tiến triển trên alectinib hoặc ceritinib là liệu pháp ức chế ALK đầu tiên cho bệnh di căn.

Sự phê duyệt dựa trên một phân nhóm gồm 215 bệnh nhân mắc NSCLC di căn dương tính với ALK, trước đây đã được điều trị bằng một hoặc nhiều chất ức chế ALK kinase, đã đăng ký vào một nghiên cứu đa trung tâm, đa trung tâm, phân bổ liều lượng và ước tính hoạt động, không ngẫu nhiên (Nghiên cứu B7461001; NCT01970865) ). Các thước đo hiệu quả chính là tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) và ORR nội sọ, theo RECIST 1.1, được đánh giá bởi ủy ban đánh giá trung ương độc lập.

ORR là 48% (KTC 95%: 42, 55), với 4% phản hồi hoàn toàn và 44% phản hồi một phần. Thời gian đáp ứng trung bình ước tính là 12,5 tháng (KTC 95%: 8,4, 23,7). ORR nội sọ ở 89 bệnh nhân có tổn thương có thể đo được ở hệ thần kinh trung ương theo RECIST 1.1 là 60% (KTC 95%: 49, 70) với 21% đáp ứng hoàn toàn và 38% đáp ứng một phần. Thời gian đáp ứng trung bình ước tính là 19,5 tháng (KTC 95%: 12,4, chưa đạt).

Các phản ứng bất lợi thường gặp nhất (tỷ lệ mắc ≥20%) ở bệnh nhân dùnglorlatiniblà phù nề, bệnh lý thần kinh ngoại biên, ảnh hưởng đến nhận thức, khó thở, mệt mỏi, tăng cân, đau khớp, ảnh hưởng đến tâm trạng và tiêu chảy. Những bất thường trong xét nghiệm thường gặp nhất là tăng cholesterol máu và tăng triglycerid máu.

Đề nghịlorlatinibliều là 100 mg uống mỗi ngày một lần.

Xem thông tin kê đơn đầy đủ của LORBRENA.

Chỉ định này được phê duyệt theo phê duyệt tăng tốc dựa trên tốc độ đáp ứng của khối u và thời gian đáp ứng. Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong một thử nghiệm xác nhận. FDA đã cấp phép xem xét ưu tiên ứng dụng này và cấp chỉ định liệu pháp đột phá cho chương trình phát triển này. Các chương trình cấp tốc của FDA được mô tả trong Hướng dẫn dành cho ngành: Chương trình cấp tốc dành cho các tình trạng nghiêm trọng-Thuốc và sinh học.

Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên báo cáo tất cả các tác dụng phụ nghiêm trọng bị nghi ngờ có liên quan đến việc sử dụng bất kỳ loại thuốc và thiết bị nào cho Hệ thống báo cáo MedWatch của FDA hoặc bằng cách gọi tới số 1-800-FDA-1088.

Theo dõi Trung tâm Ung thư Xuất sắc trên Twitter @FDAOncology Tuyên bố từ chối trách nhiệm của Liên kết bên ngoài.

Xem các phê duyệt gần đây tại podcast của OCE, Bản phát thanh thông tin thuốc trong ung thư lâm sàng (D.I.S.C.O.).