Một loại thuốc được sản xuất như thế nào?

Có rất nhiều loại thuốc khác nhau, với màu sắc/hình dạng khác nhau (như viên nang, viên nén hoặc dịch truyền) và giá cả. Ở đây chúng tôi muốn giải thích, điều gì làm cho nó khác biệt như vậy? Một loại thuốc được sản xuất như thế nào?

Loại thuốc:

Xét về quy trình sản xuất: Thuốc có thể được chia thành:

1) Thuốc phân tử nhỏ, hầu hết các loại thuốc trên thị trường đều là thuốc phân tử nhỏ và hầu hết chúng được cấu tạo bởi các thực thể hóa học nên còn được gọi là thuốc hóa học

2) Thuốc cao phân tử: Được tổng hợp bởi tế bào hay còn gọi là thuốc sinh học.

Từ một góc nhìn khác về sản xuất, một loại thuốc cũng có thể được gọi là:

1) Thuốc gốc: được sản xuất bởi các nhà đổi mới, bất kể đó là thuốc phân tử nhỏ hay thuốc đa phân tử. Nói chung, một loại thuốc sáng chế cần sự đầu tư của 423 nhà khoa học, 6587 thử nghiệm lâm sàng, hơn 7 triệu giờ và trung bình hơn một tỷ USD.

2) Thuốc generic: Khi hết thời hạn bảo hộ sáng chế, thuốc do người khác sản xuất được gọi là thuốc Generic.

Nhà sản xuất: 

Mười công ty dược phẩm hàng đầu thế giới: Pfizer  Novartis, Sanofi, Roche Holding, Merk, GlaxoSmithKline, Anjin, AstraZeneca, Lilly, Abbott.

Các công ty tốt nhất liên quan đến Ung thư: Roche Holding, n & Celgene, Novartis, Squibb, Johnson&Johnson, MSD, Pfizer, Lilly, Astrazeneca.

Các công ty dược phẩm nổi tiếng ở Trung Quốc: Công ty cổ phần dược phẩm Quảng Châu, Xiuzheng Pharma, Công ty TNHH dược phẩm Thượng Hải, Công ty cổ phần tập đoàn dược phẩm Cáp Nhĩ Tân, v.v.

Sự ra đời của thuốc:

1) Ai phê duyệt một loại thuốc mới ra thị trường?

Ở Trung Quốc, đó là CFDA: Cơ quan quản lý thực phẩm và dược phẩm Trung Quốc.

Tại Mỹ: Đó là FDA Hoa Kỳ; Ở Châu Âu là EMA và ở Nhật Bản là PMDA. FDA Hoa Kỳ là tổ chức có thẩm quyền và quyền lực nhất. Họ sẽ thực hiện theo dõi nhanh, đột phá, đánh giá ưu tiên và phê duyệt nhanh để tăng tốc độ phê duyệt thuốc vì lợi ích của bệnh nhân.

2) Có bao nhiêu loại thuốc mới được sản xuất mỗi năm? Theo FDA, trung bình có khoảng 30 loại thuốc mới được phê duyệt để tung ra thị trường . Lấy ung thư làm ví dụ, dữ liệu liên quan cho thấy từ năm 1999-2013, FDA đã phê duyệt 50 loại ung thư. Trong năm 2015, 14 loại thuốc mới được phê duyệt trong lĩnh vực hủy bỏ, chiếm 31% tổng số thuốc mới trong năm đó và 6 loại vào năm 2016, chiếm 27% tổng số. Nghiên cứu về Ung thư dường như là điểm nóng trong nghiên cứu những năm gần đây.

3) Mất bao lâu để sản xuất một chiếc trống mới? Nói chung là 15 năm từ ý tưởng đến mộtsản phẩm để sử dụng.

4) Chi phí cho nghiên cứu và phát triển loại thuốc mới là bao nhiêu? Trung bình ít nhất một tỷ.

5) Từ số 0 một chiếc trống có bao nhiêu giai đoạn? Nói chung, có bốn giai đoạn.

Thứ nhất: Phát hiện thuốc, thường mất 5 năm. Bao gồm:

a) Nghiên cứu cơ bản,

b) Xác định mục tiêu,

c) Xác thực mục tiêu,

d) Nhận dạng khách hàng tiềm năng,

e) Tối ưu hóa khách hàng tiềm năng.

Lần 2: Nghiên cứu tiền lâm sàng, 1 năm. Bao gồm:

a) Nghiên cứu tài liệu, bao gồm tên thuốc, quy tắc đề cử, v.v.

b) Nghiên cứu dược phẩm, Nghiên cứu quy trình API, Nghiên cứu quy trình và kê đơn, Thí nghiệm xác nhận cấu trúc và thành phần hóa học, nghiên cứu chất lượng trống, hướng dẫn soạn thảo tiêu chuẩn thuốc, thử nghiệm mẫu, thí nghiệm độ ổn định của tá dược dược phẩm, Thí nghiệm liên quan đến hộp đựng và vật liệu đóng gói, v.v.;

c) Nghiên cứu dược lý & độc tính: Thí nghiệm dược lý tổng quát, thí nghiệm dược lực học chính, Xét nghiệm độc tính cấp tính, xét nghiệm độc tính lâu dài, Nghiên cứu thực nghiệm về kích ứng dị ứng, tan máu và niêm mạc, Xét nghiệm đột biến gen, Xét nghiệm độc tính sinh sản, Xét nghiệm độc tính gây ung thư, xét nghiệm phụ thuộc, thí nghiệm dược động học trên động vật

Lần 3: Nghiên cứu lâm sàng: 7 năm, có 4 giai đoạn trong nghiên cứu lâm sàng.

Giai đoạn I: Sẽ thử nghiệm trước tiên trên người để xem thuốc có nguy cơ gây mất an toàn nghiêm trọng trên cơ thể người hay không. Để hiểu được độ an toàn của thuốc, khả năng dung nạp thuốc và nghiên cứu về dược động học, hãy cung cấp bằng chứng để thiết kế kế hoạch dùng thuốc (chẳng hạn như bao nhiêu liều mỗi lần, bao nhiêu lần trong ngày, v.v.). Thông thường sẽ kêu gọi 20-100 tình nguyện viên khỏe mạnh. Từ giai đoạn này, các nhà khoa học sẽ biết được liều lượng tối đa mà cơ thể con người có thể hấp thụ.

Giai đoạn II: Kiểm tra tác dụng của thuốc xem thuốc có làm giảm cơn đau của bệnh nhân hay không. Nhiệm vụ chính của giai đoạn này là tìm ra liều lượng an toàn và hiệu quả, chọn ra những thuốc có hiệu quả và loại bỏ những thuốc không còn tác dụng hoặc có độc tính cao, tìm ra liều lượng phù hợp, đánh giá tác dụng. Giai đoạn này sẽ yêu cầu 100-500 bệnh nhân làm thí nghiệm, lấy nhóm tham khảo cùng lúc.

Giai đoạn III: Kiểm tra khả năng dung nạp thuốc, tác dụng trên số lượng bệnh nhân lớn hơn, đánh giá lợi ích rủi ro tổng thể của thuốc, v.v. Số bệnh nhân thử nghiệm cần là 1000 -5000. Các nhà khoa học phải cung cấp dữ liệu thống kê về giai đoạn này.

Giai đoạn IV: Giám sát thuốc sau khi đưa ra thị trường. Theo dõi tỷ lệ tác dụng phụ, ảnh hưởng của thuốc đến tỷ lệ mắc bệnh và tỷ lệ tử vong, các tác dụng khác không có trong thử nghiệm lâm sàng, so sánh tác dụng chữa bệnh của các hợp chất hóa học tương tự, sửa đổi hướng dẫn sử dụng, đưa ra quyết định thu hồi thuốc hay không.